All’Ospedale di Perugia è stata somministrata per la prima volta a carico del sistema sanitario nazionale la terapia genica per il trattamento della beta-talassemia. A beneficiarne è stato un ragazzo di 14 anni, ricoverato presso la Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica, che è stato dimesso dopo aver completato con successo il percorso terapeutico. Si tratta di un importante traguardo per la sanità pubblica italiana e per la medicina delle malattie rare.
Il trattamento ha previsto un trapianto autologo con cellule geneticamente modificate e un percorso di cura della durata di sei settimane con il farmaco Casgevy, interamente rimborsato da AIFA e dal Servizio Sanitario Nazionale, confermando l’impegno del sistema sanitario pubblico nel garantire l’accesso alle terapie più innovative. Il farmaco era stato già sperimentato al Santa Maria della Misericordia quando ancora non era stata riconosciuta la rimborsabilità. Dopo la dimissione, il ragazzo proseguirà il periodo di follow-up presso il Residence Chianelli, che ha messo a disposizione un appartamento per lui e per i suoi familiari, offrendo un importante supporto logistico e assistenziale durante questa delicata fase del percorso di cura.
La terapia è stata realizzata sotto la guida del dottor Francesco Arcioni, direttore della Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica e responsabile del Programma di Terapia Genica dell’Azienda Ospedaliera di Perugia. “Grazie a questo trattamento innovativo si apre una nuova frontiera della medicina nel trattamento delle malattie genetiche”, dichiara il dottor Arcioni. “Siamo stati i primi in Italia ad aprire questa strada con una terapia totalmente a carico del Servizio Sanitario Nazionale. La nostra Regione ha saputo cogliere l’importanza di queste innovazioni terapeutiche e investire concretamente nel loro sviluppo e nella loro accessibilità”.
Grande soddisfazione è stata espressa anche dal direttore generale dell’Azienda Ospedaliera di Perugia, Antonio D’Urso: “Siamo orgogliosi di questo risultato, frutto del lavoro multidisciplinare e della collaborazione di numerosi professionisti della sanità pubblica. Desidero ringraziare in particolare i team della Farmacia ospedaliera, dell’Ematologia, del Servizio Immunotrasfusionale e dell’Oncoematologia Pediatrica. È grazie a questo straordinario lavoro di squadra che oggi questo ragazzo può tornare accanto alla sua famiglia e guardare al futuro con la prospettiva di vivere una vita come quella dei suoi coetanei”.
La Presidente della Regione Umbria, Stefania Proietti, ha commentato con soddisfazione il risultato raggiunto: “Il successo di questo trattamento rappresenta non solo una speranza concreta per i pazienti affetti da beta-talassemia, ma anche la conferma della capacità del nostro sistema sanitario pubblico di coniugare innovazione, ricerca e presa in carico multidisciplinare, offrendo cure di eccellenza e opportunità terapeutiche sempre più avanzate. Questo importante traguardo testimonia la qualità della sanità umbra e la capacità dei nostri professionisti di essere protagonisti nei percorsi più innovativi della medicina contemporanea. Continueremo a sostenere la ricerca, l’innovazione e l’accesso alle terapie avanzate, affinché tutti i cittadini possano beneficiare delle migliori opportunità di cura disponibili”.
