La storia di Pamela, la mamma di Montefalco che ha mobilitato un’intera regione – e non solo – per potersi sottoporre alla terapia Car-T in Israele, ottenendo al momento ottimi risultati contro il terribile linfoma scoperto in gravidanza, potrebbe aprire la strada all’introduzione della cura in Umbria.
La 37enne Pamela Angelelli e la sua famiglia, infatti, hanno raccolto in pochi mesi oltre 360mila euro per consentirle di usufruire della terapia sperimentale Car-T all’estero, visto che fino ad ora in Italia non era ancora fruibile. Dopo il trattamento in Israele, la malattia ha avuto una regressione totale. Certo, la strada ancora è lunga: ora Pamela dovrà sottoporsi a numerosi controlli per scongiurare i pesanti effetti collaterali della Car-T e continuare l’iter terapeutico con la speranza che questo risultato eccezionale possa mantenersi nel tempo ed affrontare possibili ricadute.
La raccolta sulla piattaforma Gofundme, che ha permesso a Pamela di sottoporsi alla terapia, verrà chiusa a breve e le nuove sfide – spiegano la donna ed i suoi familiari – saranno affrontate grazie all’associazione “Andrà tutto bene…Pam – ODV” che continuerà insieme ai suoi sostenitori, a gestire le iniziative in essere e quelle future e finanzierà con i fondi raccolti il restante percorso terapeutico di Pamela e a seguire casi simili.
Ma nelle ultime ore finalmente l’Agenzia italiana del farmaco ha dato il via libera anche in Italia al trattamento con Car-T dei pazienti italiani per i quali viene riconosciuta l’indicazione terapeutica. E l’Umbria coglie la palla al balzo e si candida per la sua somministrazione e non solo.
L’assessore regionale alla Salute, Antonio Bartolini, infatti, ha incontrato il professor Brunangelo Falini e il Commissario straordinario dell’Azienda ospedaliera di Perugia, Antonio Onnis, per mettere a punto la strategia, non solo per la somministrazione della terapia che rappresenta un nuovissimo metodo di cura per i pazienti affetti da tumore del sangue, ma anche per l’eventuale produzione in Umbria della terapia cellulare.
Già lo scorso maggio, mentre si era ancora in attesa dei provvedimenti di autorizzazione all’immissione in commercio e rimborsabilità delle terapie con Car-T da parte di AIFA – ha reso noto l’assessore Bartolini – la Giunta regionale ha individuato la Struttura Complessa di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo dell’Azienda Ospedaliera di Perugia come unico Centro dell’Umbria idoneo all’utilizzo delle terapie geniche CAR-T prodotte dalle case farmaceutiche. Inoltre, è stato deciso di proporre alla Conferenza delle Regioni di realizzare al C.R.E.O. dell’Ospedale di Perugia, il laboratorio regionale per la produzione di tali cellule”.
“Per tale finalità – informa Bartolini – dal Governo sono state stanziate ingenti risorse che dovranno essere utilizzate per la realizzazione sul territorio nazionale di 6 centri di eccellenza in grado di effettuare attività di ricerca, produzione e trattamento del paziente affetto da patologie tumorali eleggibili alla terapia genica CAR T – Cell”.
“L’immunoterapia – ha spiegato l’assessore – costituisce oggi una delle strategie più innovative e promettenti nella lotta contro il cancro, basandosi sul principio di restituire al sistema immunitario la sua capacità di eliminare le cellule tumorali. Negli Stati Uniti è stata studiata una terapia altamente innovativa che rappresenta la forma più avanzata di immunoterapia in ambito onco-ematologico non basata su farmaci, ma su cellule (linfociti T del paziente) geneticamente modificate chiamate cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cells) e che è un’evoluzione dell’immunoterapia”.
“I risultati degli studi clinici – ha proseguito – hanno dimostrato finora una straordinaria efficacia delle CAR T, inducendo gli enti regolatori, americano (FDA) prima ed Europeo (EMA) poi, ad approvare l’utilizzo delle CAR-T prodotte da due industrie farmaceutiche, con costi che sono al momento molto elevati. In considerazione della rilevanza, dell’innovatività delle terapie e della loro prevedibile evoluzione, nonché delle ricadute in termini sia economici che organizzativi sul sistema sanitario, è stato avviato un confronto tra le Regioni, l’AIFA e il Ministero della Salute, per la definizione di un percorso condiviso di programmazione e di gestione dell’introduzione di tali terapie a carico del Sistema sanitario nazionale, mentre la commissione tecnico scientifica dell’Agenzia Italiana del Farmaco ha individuato i requisiti minimi che dovranno possedere i centri per essere sottoposti alla qualifica da parte delle ditte produttrici”.
“Considerato che il Centro di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo dell’Azienda Ospedaliera di Perugia è riconosciuto, sia per livello di qualità e appropriatezza assistenziale sia per attività di ricerca di base e traslazionale, centro di eccellenza sul piano nazionale e internazionale – ha concluso l’assessore – abbiamo ritenuto opportuno proporre la struttura come centro per la somministrazione e anche per la produzione di terapie cellulari, prevedendo di effettuare i necessari adeguamenti strutturali e organizzativi e di creare presso il C.R.E.O. un laboratorio specializzato per la produzione delle cellule”.