(Adnkronos) – “I pazienti” aspettavano “da tanto tempo” questo trattamento che permette di “poter guarire”. Il lavoro è adesso nelle mani delle regioni “perché dovranno individuare i centri deputati a poter eseguire la terapia. Ne abbiamo 4-5 in tutta Italia autorizzati e capaci di farlo”. In particolare, sarebbe importante che “la Sardegna e la Sicilia – le regioni” dove le emoglobinopatie sono “endemiche, con circa 2.600-2.700 pazienti – indicassero un loro centro: eviterebbero dei viaggi” complicati. Così Valentino Orlandi, presidente della United, la Federazione nazionale delle associazioni di pazienti con talassemia o anemia falciforme, commenta la pubblicazione in Gazzetta ufficiale da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per la rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), prima e unica terapia di editing genetico approvata per il trattamento di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) e anemia falciforme severa (Scd).  

Il nuovo trattamento con tecnologia Crispr-Cas9 (le ‘forbici molecolari’ dell’editing genetico) è indicato per pazienti che hanno caratteristiche specifiche e definiti limiti di età. “Questa è una sorta di discriminazione – osserva Orlandi – Il mio lavoro sarà continuo e costante” per garantire l’accesso tempestivo ai pazienti eleggibili. “Nei nostri congressi abbiamo ascoltato” le testimonianze “dei pazienti che nei trial clinici, quindi 2-3 anni fa, hanno eseguito questa terapia: hanno sviluppato un’emoglobina fetale di valori importanti, con una energia e una forza che prima non riscontravano. Quindi – rimarca – non sarà per tutti i pazienti, non sarà domani, ma questi pazienti” per cui c’è la terapia, “svolteranno la vita”.