Sono stati selezionati i vincitori del bando di concorso Telethon 2014 per la ricerca sulle malattie genetiche rare. In Umbria ha vinto un finanziamento di 132.600 euro il gruppo di ricerca di Francesca Fallarino dell’Università di Perugia, Dipartimento di Medicina sperimentale.
I ricercatori grazie ai fondi Telethon sperimenteranno in laboratorio le potenzialità di una terapia per l’emofilia A. L’emofilia è una malattia ereditaria dovuta a un difetto della coagulazione del sangue, il processo attraverso cui, in caso di lesioni, il sangue forma un “tappo” che ne impedisce la fuoriuscita. Al momento è disponibile una terapia di cura che si basa su una proteina (fattore VIII, FVIII) in grado di impedire le emorragie, ma purtroppo in molti casi i pazienti sviluppano anticorpi che la rendono inefficace. I ricercatori con questo studio proveranno a dimostrare l’efficacia di nuove molecole in grado di bloccare la formazione di questi anticorpi.
I progetti vincitori del bando Telethon 2014 sono stati selezionati dalla Commissione Medico Scientifica a seguito di un rigido processo di valutazione basato sul metodo del “peer-review”, letteralmente “revisione tra pari”, in grado di garantire rigore, trasparenza e oggettività.
La Commissione medico scientifica è composta da 32 scienziati provenienti da diversi Paesi nel mondo che si sono avvalsi, a garanzia di una maggiore efficacia nella valutazione, di 326 revisori esterni, ricercatori provenienti da 26 nazioni.
“Non possiamo che essere soddisfatti e orgogliosi che un progetto di sperimentazione dell’Università di Perugia sia stato selezionato e finanziato da Telethon –dice il Coordinatore regionale di Telethon Umbria, Giuseppe Ruberti- anche in considerazione del contributo crescente che il nostro territorio offre alla raccolta fondi per la ricerca sulle malattie genetiche. Nel 2013, ad esempio, in Umbria abbiamo raccolto 27.760 euro, quasi 3.000 euro in più dell’anno prima. Non dimentichiamo poi, la volontà di sensibilizzare i ragazzi che ha portato alla nascita del Gruppo Giovani di Telethon Umbria, i cui membri sono soprattutto studenti universitari, molti di loro proprio di Medicina e ad entrare nelle scuole della Regione, grazie alla sensibilità di presidi e professori, oltre che degli stessi studenti.”
Complessivamente il bando 2014 ha finanziato 40 progetti di ricerca di 60 centri italiani provenienti da 12 regioni (Abruzzo, Campania, Emilia Romagna, Friuli Venezia Giulia, Lazio, Liguria, Lombardia, Piemonte, Puglia, Sardegna, Umbria, Veneto) per un totale di 11.733.290 euro.
Questi finanziamenti vanno ad aggiungersi ai fondi Telethon che sostengono quotidianamente i centri di ricerca Tigem di Napoli, Tiget di Milano e il programma di carriere Istituto Telethon – Dulbecco.
Dal 1991 a oggi Telethon ha investito in ricerca oltre 405 milioni di euro, ha finanziato più di 2500 progetti che hanno permesso di ottenere 9380 pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali e di sviluppare 27 diverse strategie terapeutiche per 25 malattie genetiche rare.