(Adnkronos) – “Le patologie onco-ematologiche in generale hanno un impatto sulla qualità della vita, al di là dei problemi relativi alla durata della vita del paziente, molto importante. Questo è un argomento su cui si è soffermata l’attenzione solo in tempi più recenti. Dobbiamo dire che siamo sempre stati coinvolti nel miglioramento della durata di vita e solo più recentemente, grazie anche all’arrivo di nuove farmaci, il focus si è spostato anche e soprattutto sulla qualità di vita”. Lo ha detto Alessandro Maria Vannucchi, presidente Sies, professore di Ematologia, direttore della Sod Ematologia, direttore del dipartimento integrato Oncologia, Aou Careggi, direttore della Scuola di Specializzazione in Ematologia, Università di Firenze, alla presentazione della Giornata nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma che si celebra il 21 giugno promossa da Ail.
Uno degli esempi più evidenti è rappresentato dalle persone con mielofibrosi, malattie rare che globalmente hanno un’incidenza inferiore per 100mila casi all’anno. “Le principali sono almeno tre: la policitemia vera; la trombocitemia essenziale e la mielofibrosi primaria – illustra Vannucchi – È noto che si contraddistinguono per la presenza, nel 90% dei casi, di una mutazione e le più comuni sono dovute a una mutazione dei geni Jak2, Mpl e Caerl. La scoperta più rilevante è stata comprendere che queste mutazioni determinano un’alterazione funzionale di una specifica via di segnalazione nelle cellule emopoietiche, la via Jak-Stat che viene attivata in modo anomalo da qualunque di queste. Fortunatamente, oggi disponiamo di farmaci, gli inibitori di Jak che, indipendentemente dal tipo di mutazione, bloccano selettivamente questa via alterata, rivoluzionando l’approccio terapeutico”.
Questi farmaci, “sono capaci di colpire e migliorare alcuni aspetti legati alla malattia, ad esempio l’incremento del volume splenico, alcune citopenie, cioè riduzione delle cellule del sangue – precisa – ma soprattutto hanno enormemente migliorato la qualità della vita sotto molti aspetti relativamente al carico sintomatologico. Certo, non è facile avere delle terapie che siano altrettanto efficaci anche sulla durata della vita di questi pazienti: alla fine poi, il trapianto di cellule staminali – conclude – resta comunque l’unica opzione terapeutica con potenzialità guaritive”.
