(Adnkronos) – “Momelotinib è uno dei 3 Jak inibitori che noi abbiamo disponibili e rimborsati in Italia e ha delle caratteristiche particolari. Oltre a essere un Jak 1 e Jak 2 inibitore, è capace di inibire un pathway che si chiama Acvr1 e che determina l’anemia. Ha quindi un effetto unico rispetto agli altri Jak inibitori disponibili in Italia, che è quello di migliorare” i livelli “dell’emoglobina”. Lo ha detto Francesco Passamonti, direttore della Struttura complessa di Ematologia della Fondazione Irccs Ca’ Granda ospedale Maggiore Policlinico e professore di Ematologia all’università degli Studi di Milano, intervenendo oggi a Milano all’incontro con la stampa promosso da Gsk dedicato all’impatto delle nuove terapie per la mielofibrosi, con particolare riferimento all’ultimo Jak inibitore orale indicato per la splenomegalia o sintomi correlati alla malattia in pazienti con anemia da moderata a severa.
“Momelotinib è stato sviluppato negli studi Simplify-1 e Simplify-2 che ci hanno aiutato a capire questioni importanti – spiega Passamonti – L’effetto sui sintomi c’è: quello sulla milza è comparabile a quello degli altri Jak inibitori, ma ha la capacità di migliorare i livelli dell’emoglobina” portandoli “tra 9 e 10, ma può andare sopra 10 o aumentare di più di un grammo e mezzo”. Con questi risultati, “un paziente che riceve trasfusioni può aumentare l’emoglobina o addirittura diventare indipendente dalle trasfusioni”. Negli studi “il farmaco ha documentato la capacità di far salire l’emoglobina e aumentare la percentuale di pazienti trasfusione-indipendenti. Ha raggiunto un endpoint importante per la clinica perché oggi sappiamo che i pazienti che migliorano l’emoglobina, cioè raggiungono valori superiori a 10, sono pazienti che vivranno di più”. Per questo motivo “si pone come un farmaco cardine nella terapia della mielofibrosi e anche come ponte al trapianto di midollo osseo allogenico dove, se un paziente si presenta con un fenotipo clinico più anemico, la possibilità di migliorare l’emoglobina vuol dire arrivare a trapianti”, in condizione “migliore”.
Per i medici “è un grande aiuto – sottolinea Passamonti – perché copriamo un problema importante come l’anemia. Non al 100% perché in medicina il 100% non esiste, ma lo miglioriamo nella buona parte dei pazienti. Per loro si tratta di un passo avanti perché l’anemia determina stanchezza, che miglioriamo. E poi, quando il paziente inizia a fare trasfusioni, c’è il sovraccarico di ferro, detto sovraccarico marziale, e anche la necessità di un caregiver, perché le trasfusioni si fanno in Day hospital e quindi il paziente ha bisogno di un accompagnatore che lo porti. Anche da un punto di vista sociale questo trattamento ha un ritorno estremamente importante per la gestione della malattia e la gestione del paziente”.
