Perugia Centro di eccellenza europeo per le emoglobinopatie: con la terapia genica è possibile salvare bambini e ragazzi affetti da anemia falciforme. Buone notizie dal convegno che si è tenuto al Chianelli di Perugia, dove sono arrivati i massimi esperti italiani.
“Costruire la rete per la sfida della Terapia genica nelle emoglobinopatie” è il tema di un importante convegno che si concluderà domani, sabato, al Residence “Daniele Chianelli”. Nell’ambito del convegno, a cui hanno preso parte medici e ricercatori provenienti dai principali Centri italiani (Roma, Milano , Firenze Padova, Ferrara, Cagliari, Modena, Pescara, Genova e Pavia) sono stati presentati i primi risultati di una terapia rivoluzionaria per il trattamento dell’anemia falciforme tramite l’editing genomico nella quale l’Azienda ospedaliera di Perugia, in particolare l’Oncoematologia pediatrica, insieme alla Struttura complessa di Ematologia con Tmo, il Centro Trasfusionale, la Farmacia ospedaliera, è diventata Centro di eccellenza europeo. Questo tipo di malattie, fino a poco tempo fa non era guaribile se non, in alcuni pochi casi, con il trapianto di midollo osseo in presenza di un donatore perfettamente compatibile. La maggioranza dei malati attualmente è costretto a frequenti trasfusioni di sangue e soggetto a gravi crisi dolorose che compromettono notevolmente la qualità della vita. Grazie a questa innovativa terapia la platea dei bambini e dei giovani adulti a cui donare una nuova vita, in salute, si allarga notevolmente.
Il primo paziente, un ventenne del ternano è già stato sottoposto alla terapia con risultati estremamente soddisfacenti mentre un quattordicenne e un ventenne del Perugino hanno effettuato la raccolta delle cellule staminali e sono in attesa del prodotto geneticamente modificato e l’equipe di Perugia sta proseguendo con l’obiettivo di continuare a sottoporre alla terapia altri giovani.
Il convegno, dunque rappresenta una grande occasione per far sì che il Centro Trapianti dell’Azienda ospedaliera di Perugia possa candidarsi a punto di riferimento per le terapie geniche per bambini e giovani adulti. “Siamo orgogliosi di questo straordinario traguardo – ha commentato Franco Chianelli – che pone ancora una volta Perugia ai vertici europei. Nel 2016, il Comitato Chianelli sostenne, insieme a Fondazione Perugia, un progetto all’avanguardia: il Laboratorio del “Globulo rosso” che si occupava e si occupa di Emoglobinopatie. Da quel seme è nata una realtà che oggi dona tanta speranza a bambini e ragazzi. Investire nella ricerca è uno degli obiettivi della nostra associazione. Sostenere giovani ricercatori e i loro progetti innovativi è fondamentale. A distanza di dieci anni vedere questi risultati ci riempie di soddisfazione”.
Al convegno hanno partecipato la presidente della Regione Stefania Proietti, il direttore dell’azienda ospedaliera, Antonio D’Urso, il senatore Francesco Zaffini, presidente della Commissione Sanità e lavoro al Senato, la presidente dell’Assemblea legislativa Sarah Bistocchi, il presidente della Provincia Massimiliano Presciutti.
